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研究開發

賽諾菲龐貝病療法獲FDA優先審評資格 有望成為新標準療法

來源:藥明康德作者:未知時間:2020-11-20

日前,賽諾菲(Sanofi)公司宣布,美國FDA已接受該公司為avalglucosidase alfa遞交的生物制品許可申請(BLA),用于作為長期酶替代療法治療糖原累積?。á裥?、Ⅱ型)(又名龐貝病,Pompe disease)患者。FDA同時授予這一申請優先審評資格,預計在明年5月8日之前做出回復。



龐貝病是一種罕見的退行性肌肉疾病,會影響個體的移動和呼吸能力。在美國,估計有3500人患有此病,從嬰兒期到成年期,任何年齡均可發病。它是由于溶酶體中的酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遺傳缺陷或功能障礙引起的,導致全身肌肉細胞中糖原的積累,最終導致肌肉的不可逆損傷,包括支持肺功能的呼吸肌和膈肌,以及影響活動能力的其他骨骼肌。

Avalglucosidase alfa是一種在研酶替代療法,旨在改善GAA向肌肉細胞的遞送。為了減少糖原積累,GAA必須被遞送到肌肉細胞內的溶酶體中。賽諾菲領導的研究主要集中在通過靶向在GAA運輸中起關鍵作用的甘露糖-6-磷酸(M6P)受體,來增強GAA向肌肉細胞溶酶體中的遞送。與標準治療α-葡萄糖苷酶相比,avalglucosidase alfa的M6P含量增加約15倍,旨在幫助改善細胞對酶的攝取并增強目標糖原清除。這款在研療法已經被FDA授予突破性療法認定和快速通道資格,用于治療龐貝病。如果獲批,將為這些患者提供一種潛在的新標準治療。


▲龐貝?。≒ompe disease)患者的糖原降解出現缺陷(圖片來源:pompe.com)

這一BLA是基于兩項臨床試驗的結果。一項為關鍵性雙盲藥物對照3期臨床試驗,在晚發型龐貝病患者中評估avalglucosidase alfa與α-葡萄糖苷酶(標準治療)相比的安全性和療效。另一項2期臨床試驗評估了avalglucosidase alfa在既往接受α-葡萄糖苷酶治療的嬰兒期發作患者中的安全性和探索性療效。兩項臨床試驗的結果均在今年早些時候的醫療大會上公布。


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