昆藥集團本次申請用于IDH1臨床試驗的新藥為自主研制的KY100001片，是一款針對IDH1基因突變的實體瘤的選擇性抑制劑，適應癥為IDH1基因突變的實體瘤，包括但不限于肝內膽管瘤。這是我國首個自主研發進入臨床研究的針對IDH1基因突變的選擇性抑制劑。
IDH是人體內參與細胞能量代謝的限速酶，研究表明由IDH突變導致的細胞內致癌代謝物積聚會促進腫瘤發展，而肝內膽管癌病例中近1/5患者攜帶IDH1突變。作為備受矚目的抗腫瘤藥物研發領域，全球多款IDH1抑制劑正在開發中。
目前已上市的小分子IDH1抑制劑是由Agios制藥開發的Ivosidenib（AG-120），用于治療IDH1突變的復發性或難治性急性髓性細胞白血?。ˋML）成年患者。此外，諾華的IDH-305、FORMA公司的Olutasidenib（FT-2102）、拜耳的BAY-1436032等多款IDH1抑制劑正處于不同的研究階段。此次昆藥研發的KY100001片獲得藥物臨床試驗批準，率先突圍我國IDH1抑制劑研發領域，在細分賽道獲得領先優勢。
近年來，全球范圍內的肝內膽管瘤發病率呈上升趨勢。據統計，上海地區的發病率約為7.55/10萬人，較為保守的按15%左右為IDH1突變推算全國發病人數約為1.6萬人每年，對標Ivosidenib的2.6萬美元/月治療費用，僅肝內膽管瘤單個適應癥直接經濟價值就高達4億美元左右。
公司臨床前研究顯示，KY100001 的靶點選擇性高，臨床前毒理研究中展現了良好的耐受性，安全性風險可控。根據昆藥臨床方案及長遠規劃，一旦 KY100001能夠成功上市，首先獲益的是具有 IDH1 突變的肝內膽管瘤患者，長遠來說，隨著研究的深入推進，該新藥也將為其它 IDH1 突變的腫瘤患者帶去健康福音。
創新是醫藥公司發展的源動力。IDH1選擇性抑制劑創新藥KY100001的研發是昆藥在抗腫瘤藥物研發領域戰略布局的重要成果之一，同時，公司目前擁有多個抗腫瘤領域藥物研發管線，為公司的持續創新發展提供新動力。
近年來，昆藥已在北美、北京、上海、云南建立了四大研發中心，打造高效的國際化研發平臺以及可持續的創新研發管線，并形成中藥、化藥、創新藥協同發展，自主研發、外部合作、投資并購多渠道創新研發布局。未來，昆藥將持續深耕腫瘤治療領域，發展創新藥，努力發展成為聚焦利基領域，專注慢病管理的創新驅動型國際化制藥集團。
